近日，蘇州天使母基金合作子基金元生蘇州天使一期基金已投企業——蘇州普樂康醫藥科技有限公司（以下簡稱“普樂康醫藥”）在研靶向IGF1R的PHP1003注射液臨床試驗申請正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）默示許可，同意開展針對甲狀腺相關眼病的臨床試驗。這是普樂康醫藥成立后獲得的首個IND批件，也是國內首個進入臨床試驗階段的自主開發的IGF1R抗體藥物。
普樂康醫藥致力于開發未滿足臨床需求的具有創新作用機制的眼科和自身免疫性疾病等疾病領域的藥物。該臨床研究批件的獲批是公司的重要里程碑，標志著公司從臨床前階段進入到臨床階段。PHP1003注射液為國內第一個自主研發、創新皮下注射給藥方式、具備良好的穩定性的抗體藥物劑型，已顯示出顯著的臨床前有效性、便利的用藥管理，以及高臨床前安全性等特點。
甲狀腺相關眼病
甲狀腺相關眼?。═AO）、甲狀腺眼病（TED），是彌漫性毒性甲狀腺腫常見的甲狀腺外臨床表現，是由甲狀腺上皮細胞、眼眶周圍脂肪細胞及成纖維細胞表達的自身抗原引發的特異性自身免疫疾病，主要表現為眼球突出、復視、斜視、眼眶疼痛、眼瞼腫脹、眼瞼退縮、眼瞼閉合不全等癥狀，嚴重影響容貌并可導致視力受損。甲狀腺功能低下病人和甲狀腺功能正常人也可發生此病。TAO的患病率約0.1%～0.3%，女性發病率遠高于男性。此病按照疾病進展分為活動期和靜止期，多年來缺乏安全有效的藥物。目前國內針對活動期的治療主要是大劑量激素、免疫抑制劑等，能在一定程度上減輕疾病活動期的炎癥，但是不良反應較大，病人的接受度低。靜止期病人由于患者的眼眶脂肪結締組織已出現纖維化改變，對藥物治療不敏感，因此患者在后期主要依賴手術治療，但該病手術后易復發，可能需要多次手術。
藥物研發概況
Horizon Therapeutics公司已上市的Teprotumumab，商品名TEPEZZA，是首個獲FDA批準治療TAO的單克隆抗體藥物，同時也是首個針對IGF-1R靶點的上市藥物，其開發歷程十分曲折。研究之初用于癌癥治療藥物的開發，未展示有效的臨床效果，但驗證了該藥物的安全性。密歇根大學研究人員發現TAO患者眼眶周圍的成纖維細胞高表達IGF-1R， 2012年 Teprotumumab開始了用于治療甲狀腺相關眼病的臨床試驗，之后一路綠燈，2015年獲得FDA快速通道資格，2016年獲得突破療法認定，2019年獲得孤兒藥資格，并于2020年1月在美國提前獲批上市。該藥與其他生物制劑如抗CD20抗體治療TAO只能減輕炎癥等的療效不同，Tepezza除了能消除炎癥外還能有效減少眼球凸出。
甲狀腺相關眼病在美國屬于罕見病，預計病人在20萬左右。上市之初，Horizon公司預測第一年銷售額僅為4000萬美元，但上市首年不到一年的時間里實際銷售額即超過8億美元。2021年，在第一季度因疫情影響無產能的情況下，全年銷售額依然高達16億美金，預測銷售峰值為35億美金，充分證明了這款治療甲狀腺眼病的抗體藥物的市場潛力，同時也成為歷史上開發最成功的罕見病藥物之一。
關于普樂康醫藥
蘇州普樂康醫藥科技有限公司 （Pro-heal Pharmaceuticals）于2019年注冊，坐落于蘇州工業園區生物醫藥產業園Biobay，致力于打造一流眼科創新藥龍頭。創始人曾師從吳祖澤院士以及美國科學院院士Eric Goaux等，并曾服務于Allergan、強生等知名藥企，推動了多款新藥上市或進入臨床后期；聯合創始人師從美國科學院院士Richard Goodman，并先后任職于Merck、Quest以及Pfizer，積累了深厚的研發和臨床試驗管理經驗。2019年普樂康成立后即開展針對IGF1R靶點的藥物開發，PHP1003對標海外重磅眼科藥物TEPEZZA，TEPEZZA上市首年即獲得8.2億美金銷售收入，2022年第一季度賣出了5億美金。普樂康緊系臨床需求和眼科免疫機制認知開發新藥，多款具有創新機制的用于治療眼病等的產品線項目將陸續進入臨床試驗階段，將為眼科疾病患者提供更多的急需的治療手段。
在成立三年的時間里，公司已被評為蘇州工業園區領軍、蘇州市姑蘇領軍和江蘇省雙創人才企業。
